I dati sull’autismo preoccupano, a ragione, i neogenitori: a oggi questa patologia colpisce 1 bambino su 59, in prevalenza i maschi, 1 su 37.
I due principali atteggiamenti di un bambino autistico che, è bene sottolineare, fanno parte di aree di interesse più grandi riguardanti il comportamento generale, le interazioni sociali, lo sviluppo del linguaggio e la sensibilità sensoriale sono:
- evitare il contatto fisico e visivo
- decidere di non prendere parte a nessuna comunicazione sociale verbale e non verbale
Le attuali terapie – farmacologiche e non – sono progettate per trattare alcuni dei sintomi specifici della condizione mentre gli scienziati sono al lavoro per capire come indirizzare un bambino fuori dallo spettro autistico.
Nel frattempo si è aperta una nuova strada, grazie all’impegno della dottoressa Joanne Kurtzberg del Duke University Medical Center e altri ricercatori. Percorriamola insieme.
Gli studi Kurtzberg: 25 bambini affetti da autismo migliorano nel comportamento
Nel giugno del 2014, la Duke University Medicine ha ricevuto 15 milioni di dollari per sostenere un programma di ricerca innovativo per esplorare l’uso delle cellule del sangue del cordone ombelicale per il trattamento di autismo, ictus, paralisi cerebrale e disturbi cerebrali correlati.
Le varie fasi di uno studio clinico richiedono anni per essere completate: siamo nel 2017 quando la stessa Duke University pubblica i risultati del suo studio preliminare di fase I sulla sicurezza del trattamento dei bambini con autismo grazie a una singola infusione endovenosa del proprio sangue del cordone ombelicale.
Cosa è emerso? Tra i 25 bambini oggetto di studio, di età compresa tra 2 e 5 anni, più di due terzi sembravano mostrare miglioramenti nel linguaggio, nella socializzazione e nel contatto visivo, come riportato dai genitori e confermato dai ricercatori.
La valutazione è avvenuta in due step, una a 6 mesi e l’altra a un anno dall’infusione delle staminali autologhe (del proprio sangue): alla valutazione semestrale già il 60-70% dei bambini ha mostrato miglioramenti nei tratti distintivi dell’autismo compresi i comportamenti sensoriali, la comunicazione ricettiva ed espressiva, i comportamenti ripetitivi e il ritiro sociale [1].
Altri importanti risultati
Ci spostiamo adesso allo Sutter Institute of Medical Research: qui uno studio ha esplorato l’uso di cellule staminali dal sangue del cordone ombelicale per migliorare il linguaggio e il comportamento nei bambini con autismo.
29 bambini autistici e di età compresa tra 2 e 7 anni hanno ricevuto un’infusione delle proprie cellule staminali del sangue del cordone ombelicale conservate alla nascita. Successivamente, i partecipanti sono stati regolarmente monitorati per un anno utilizzando strumenti di valutazione psicologica e cognitiva. Il 60% dei genitori dei bambini che hanno partecipato allo studio ha dichiarato di aver visto miglioramenti da moderati a significativi, soprattutto nelle abilità linguistiche e sociali [2].
Il principale ricercatore dello studio, il dottor Michael Chez, direttore della Clinica di Neurologia Pediatrica presso il Sutter Institute, riferisce che “i risultati di questo studio indicano che le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale possono offrire modi per modulare o riparare il sistema immunitario di questi pazienti con autismo, e così facendo, migliorare il linguaggio e alcuni comportamenti in questi splendidi bambini”.
La testimonianza più bella, quella di Gracie
La piccola Gracie dopo soli 2 anni di vita ha iniziato a mostrare i primi segnali di autismo: desiderio di isolamento, rifiuto del contatto sociale, della comunicazione verbale e non verbale, la ripetizione di azioni e problemi comportamentali generali come reazioni eccessive e attacchi nervosi in pubblico.
Le è stato diagnosticato un grado di autismo da lieve a moderato: i suoi genitori, Gina e Wade Gregory, dovevano prendersi cura di lei e delle sue problematiche per il 75% della giornata. Un carico enorme, nonostante l’amore e l’impegno della famiglia.
In questo periodo Gina e Wade sentono parlare per la prima volta di uno studio clinico basato sull’uso del sangue del cordone ombelicale nel trattamento dell’autismo, con un briciolo di speranza nel cuore contattano la Dottoressa Kurtzberg che inserisce la piccola Gracie in uno studio sperimentale.
Cos’è successo dopo l’infusione delle staminali? Beh, Gracie non è stata più la stessa: i movimenti ripetitivi e stereotipati, gli attacchi impulsivi sono migliorati molto, per non parlare del fatto che la piccola riesce a dimostrare più affetto e gestire con maggiore padronanza situazioni sociali stressanti. Fino a prima del trattamento Gracie non sembrava adattarsi a nessun programma scolastico, oggi, è in grado di frequentare, e prosperare a scuola proprio come gli altri bambini.
Gina e Wade affermano che su una scala da 1 a 10, i miglioramenti sono stati di circa 8 o 9 e che oggi l’autismo influisce solo per il 10% della loro giornata.
“Non pensiamo che il programma sperimentale l’abbia curata, poiché è ancora evidente l’avversione per situazioni o persone non gradite”, ha detto Wade “Ma penso che abbia migliorato e accresciuto la sua capacità di apprendimento. L’ha spinta a fare cose che prima del trattamento non avrebbe mai fatto”.
“È migliorata, e siamo solo grati alle cellule staminali per questo“, ha aggiunto Gina.
La dottoressa Joanne Kurtzberg riassume con queste parole la speranza nel sangue del cordone ombelicale per curare l’autismo e molto altro ancora: “Il viaggio del sangue cordonale compie 27 anni. Sappiamo come conservare il sangue cordonale meglio di prima. Possiamo manipolarlo in modi che non potevamo in passato, e penso che l’uso del sangue cordonale nelle terapie cellulari e rigenerative ha ora un enorme potenziale e sarà uno dei veri grandi progressi nei prossimi dieci anni “.
- Geraldine Dawson, Jessica M. Sun,corresponding author Katherine S. Davlantis, Michael Murias, Lauren Franz, Jesse Troy, Ryan Simmons, Maura Sabatos‐DeVito, Rebecca Durham, and Joanne Kurtzberg. Autologous Cord Blood Infusions Are Safe and Feasible in Young Children with Autism Spectrum Disorder: Results of a Single‐Center Phase I Open‐Label Trial. Stem Cells Transl Med. 2017 May; 6(5): 1332–1339. doi: 10.1002/sctm.16-0474
- Michael Chez Christopher Lepage Carol Parise Ashley Dang‐Chu Andrea Hankins Michael Carroll. Safety and Observations from a Placebo‐Controlled, Crossover Study to Assess Use of Autologous Umbilical Cord Blood Stem Cells to Improve Symptoms in Children with Autism. Stem Cells Translational Medicine 2018;7:333–341