La trombocitopenia immunitaria (ITP), nota anche come porpora trombocitopenica idiopatica, è una condizione autoimmune caratterizzata da una riduzione anormale del numero di piastrine nel sangue. Le piastrine sono cellule fondamentali per la coagulazione del sangue, e la loro carenza può portare a problemi di sanguinamento. Quando si soffre fi Trombocitopenia Immunitaria, il sistema immunitario del paziente attacca e distrugge le sue piastrine, rendendo difficile la coagulazione del sangue.

Questa malattia può diventare refrattaria, ovvero resistente ai trattamenti standard come glucocorticoidi, immunoglobuline per via endovenosa, agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA), rituximab e splenectomia. In questi casi, i pazienti necessitano urgentemente di nuove terapie.

Un nuovo approccio: cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale

Le cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) rappresentano una promettente alternativa terapeutica. Queste cellule hanno potenti effetti sul sistema immunitario, rendendole ideali per il trattamento di malattie autoimmuni come l’ITP. Uno studio di fase I ha esplorato la sicurezza e l’efficacia delle cellule staminali mesenchimali cordonali in pazienti con trombocitopenia immunitaria refrattaria.

Cosa sono le cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale?

Le cellule staminali mesenchimali (MSC) del cordone ombelicale sono cellule progenitrici pluripotenti che si trovano nel tessuto del cordone ombelicale. Queste cellule hanno la capacità di differenziarsi in vari tipi di cellule specializzate e possiedono proprietà rigenerative e immunomodulatorie (aiutano a regolare il sistema immunitario).

Queste cellule sono utilizzate in diverse aree della medicina rigenerativa e della terapia cellulare. Alcuni esempi includono:

• Le malattie autoimmuni come la trombocitopenia immunitaria (ITP)   
• La rigenerazione dei tessuti danneggiati, come ossa, cartilagine e muscoli
• Il trattamento di malattie infiammatorie croniche

Lo studio clinico

Lo studio ha arruolato 18 pazienti, somministrando cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale in dosi crescenti per alcune settimane. La sicurezza e l’efficacia sono state monitorate attraverso la registrazione di effetti collaterali, la conta delle piastrine e dei globuli bianchi del sangue periferico.

Durante il trattamento, la maggioranza dei pazienti ha manifestato uno o più effetti collaterali blandi, tutti recuperati spontaneamente o con interventi a breve termine. Eventi avversi più gravi si sono verificati nel 22,2% dei pazienti.

Efficacia delle cellule staminali

La terapia si è dimostrata efficacie. Un aumento significativo delle piastrine con assenza di sanguinamento è stato raggiunto dal 41,7% dei pazienti nella fase di aumento della dose e dal 50,0% nella fase di espansione della dose, con un tasso di risposta globale del 44,4%.

Una speranza per il futuro

Lo studio ha dimostrato che le cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale sono una terapia promettente per l’ITP refrattaria, con una buona sicurezza e un’efficacia clinica significativa. Tuttavia, prima di poter utilizzare questo tipo di trattamento per tutti i malati, saranno necessarie ulteriori ricerche su larga scala confermare questi risultati e ottimizzare il dosaggio e il regime di trattamento.

L’uso delle UC-MSC potrebbe rappresentare un importante passo avanti nella gestione dell’ITP refrattaria, migliorando la qualità della vita dei pazienti e riducendo i rischi associati a questa condizione debilitante.

Dove possono essere reperite le cellule staminali?

Come dice il loro stesso nome, le cellule staminali da cordone ombelicale possono essere prelevate dal cordone di un bimbo appena dopo il parto. Queste cellule rappresentano una risorsa preziosa e versatile per la medicina rigenerativa e le terapie cellulari, offrendo nuove possibilità di trattamento per una vasta gamma di condizioni mediche.

Dopo essere state prelevate, le cellule staminali possono essere conservate presso una biobanca specializzata, in modo da garantire al bimbo e alla sua famiglia una riserva biologica in caso di necessità sanitarie.

In Scientia Fides: la biobanca per la conservazione delle cellule staminali

Da oltre 17 anni, In Scientia Fides conserva le cellule staminali del sangue cordonale per le famiglie, offrendo un supporto terapeutico vitale per il trattamento di diverse malattie. Ogni anno, si realizzano circa 50.000 trapianti di cellule staminali in tutto il mondo, con il 59% che utilizza cellule staminali autologhe. Conservarle è un’assicurazione a tutela del patrimonio biologico, preziosa per il neonato e per i suoi familiari stretti, offrendo una risorsa vitale in caso di necessità future.

Fonte: pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38653983