Dall’UOC Day Hospital di Reumatologia, Istituto Ortopedico G.Pini, di Milano giungono indicazioni sui risultati raggiunti sino a oggi nel trattamento della Sclerosi Sistemica (SSc) attraverso trapianto di cellule staminali. Tale malattia, spiegano, comporta “l’attivazione anomala del sistema immunitario, alterazioni dei piccoli vasi sanguigni, fibrosi cutanea e degli organi interni. La SSc, in base all’estensione delle lesioni cutanee, viene distinta in diffusa (dcSSc) e limitata (lcSSc). Nella forma diffusa il decorso può essere rapidamente ingravescente. Fattori prognostici negativi sono la positività per anti-Scl70, l’interessamento degli apparati polmonare, cardiaco e renale. Nessun trattamento farmacologico si è dimostrato finora efficace nel contrastare la progressione della malattia o nel far regredire la fibrosi, compreso l’utilizzo di farmaci ad azione citotossica-immunosoppressiva come methotrexate o ciclofosfamide. Risale alla prima metà degli anni 90 l’osservazione che il trapianto di cellule staminali fatto in pazienti che avevano sia patologie neoplastiche ematologiche che malattie autoimmuni, portava un miglioramento del quadro clinico proprio delle patologie autoimmuni”. I criteri di inclusione nel trattamento con trapianto di cellule staminali sono: “età compresa tra 16-60 anni, diagnosi di SSc secondo i criteri ACR, sSc diffusa, durata della malattia ≤ 4 anni, Rodnan skin score modificato ≥ 15, coinvolgimento d’organo e durata mal £ 2 anni + skin score ³ 20”. “La nostra casistica del Day Hospital della Reumatologia dell’Ospedale G.Pini – fanno sapere gli operatori – è di 15 pazienti reclutati dal 2002 ad oggi. Tutti i pazienti presentavano una forma diffusa di malattia di recente insorgenza, risultavano positivi per anticorpi anti-Scl 70, e presentavano un elevato skin score (mRss). I pazienti sono stati sottoposti a trapianti di cellule staminali di tipo autologo. Sono stati valutati alcuni parametri prima e dopo il trapianto tra cui lo skin score, l’attività di malattia e l’impegno viscerale. Si è evidenziata una riduzione dello skin score statisticamente significativa in tutti i pazienti, una riduzione dell’attività di malattia ed una stabilizzazione dell’impegno polmonare confermando i dati della casistica europea. Nella nostra casistica sono state registrate tra le complicanze infettive delle mucositi che non hanno condizionato la buona riuscita della procedura terapeutica. Attualmente sono aperti due studi prospettici randomizzati: l’ASTIS in Europa e lo SCOT negli USA che si prefiggono di stabilire se l’efficacia del trapianto sia imputabile alla sola ciclofosfamide o al trapianto stesso di staminali. Nello studio i pazienti candidabili al trapianto vengono suddivisi in due gruppi, metà dei pazienti vengono sottoposti alla procedura completa del trapianto autologo, nella restante metà viene effettuata la sola immunosoppressione ad alte dosi (Ciclifoasfamide 750 mg/m2 ev die 1 somministrazione al mese x 12 mesi)”. E infine specificano: “Allo stato attuale non esiste un trattamento di fondo in grado di modificare il decorso della malattia nella SSc. Il trapianto di cellule staminali dopo immunosoppressione ad alte dosi rappresenta una possibilità per pazienti ben selezionati che rispondano ai criteri di inclusione di arrestare la progressione della malattia ed elevare la sopravvivenza a cinque anni. I risultati clinici principali sono il miglioramento dell’impegno cutaneo e la stabilizzazione dell’impegno polmonare. Al momento sono in corso studi controllati volti a stabilire se il beneficio riscontrato sul decorso della malattia sclerodermica sia il risultato dell’utilizzo delle cellule staminali o dell’elevata immunosoppressione. I risultati migliori sembrano raggiungibili quando il trapianto di HSC viene effettuato precocemente nel decorso della malattia autoimmune. I risultati più recenti (EBMT) sembrano indicare una riduzione costante della TRM, verosimilmente imputabile ad una migliore selezione dei pazienti. Il trapianto di HSC nelle malattie autoimmuni rappresenta una terapia sperimentale; deve essere effettuato solo nell’ambito di trials clinici controllati e condotti in centri di riferimento, in collaborazione fra ematologia e immunoreumatologia”.

Fonte: ails.it N. Del Papa, E. Zaccara, D. Sambataro UOC Day Hospital di Reumatologia, Istituto Ortopedico