Hai mai sentito parlare della Sindrome del Cuore Sinistro Ipoplasico o HLHS (acronimo inglese di Hypoplastic Left Heart Syndrome)?

Si tratta di uno dei difetti cardiaci più gravi osservati nel neonato. A oggi, rimane per i cardiologi e i cardiochirurghi una delle sfide più ambiziose da affrontare rispetto alla maggior parte delle cardiopatie congenite.

In una situazione tradizionale la parte sinistra del cuore – costituita da due camerette (atrio e ventricolo) – ha il compito di pompare il sangue ricco di ossigeno, proveniente dai polmoni, a tutto il corpo; nei casi di HLHS, invece, è proprio questa parte a essere estremamente sottosviluppata.

La sindrome da HLHS viene diagnosticata tramite ecocardiogramma fetale e, senza trattamenti adeguati, risulta purtroppo fatale nei primi giorni o addirittura nelle prime ore di vita.

Cosa succede oggi

I bimbi affetti da HLHS necessitano di diversi interventi cardiochirurgici, a partire dai primi mesi di vita fino al compimento del quarto anno d’età, mirati alla ricostruzione delle parti non sviluppate del cuore. Nonostante i passi da gigante fatti da tutta la comunità scientifica e medica per migliorare le metodiche chirurgiche, questi interventi presentano tuttavia ancora una percentuale di non sopravvivenza troppo alta, per cui molti genitori decidono di interrompere la gravidanza per non sottoporre il proprio figlio a un calvario complesso e con poche speranze.

Cellule staminali autologhe: la strada verso trattamenti di successo

Un barlume di speranza arriva dalla Mayo Clinic Children’s Center, negli Stati Uniti, dove un gruppo di medici ha condotto uno studio di fase I su 10 bambini affetti da HLSH inoculando nel cuore di questi fortissimi bimbi le cellule staminali autologhe raccolte dal cordone ombelicale al momento del parto.

“Abbiamo cercato di capire se le cellule staminali autologhe sono in grado di aumentare il volume e la forza del muscolo cardiaco per conferirgli la potenza necessaria a pompare il sangue in tutto il corpo“, afferma Harold Burkhart, chirurgo cardiovascolare pediatrico del Mayo Clinic Children’s Center.

Studi precedenti hanno dimostrato come, negli adulti, le cellule staminali autologhe del cordone ombelicale migliorano la struttura e la funzione ventricolare dopo infarto del miocardio e dopo un sovraccarico di pressione ventricolare destra. Questi dati hanno ispirato i medici a testare i benefici delle cellule staminali in bambini affetti da HLHS.

Tutti i bambini, sottoposti al protocollo sperimentale, hanno superato con successo il trapianto di cellule staminali, dimostrando un miglioramento della funzionalità cardiaca, della crescita somatica e della qualità della vita nei 12 mesi successivi all’operazione.

“Sebbene i risultati chirurgici per il trattamento dell’HLHS siano migliorati, il trapianto cardiaco continua a essere il fattore limitante per troppe persone. Il trapianto di cellule staminali autologhe del cordone ombelicale può offrire una soluzione praticabile e sicura per aiutare questi bambini a sviluppare nuovi tessuti e cuori più forti” afferma Timothy Nelson, direttore del Todd and Karen Wanek Family Program per HLHS nel Center for Regenerative Medicine della Mayo Clinic.

Fonti:

1. Harold M Burkhart , Muhammad Yasir Qureshi, Joseph W Rossano , Susana Cantero Peral , Patrick W O’Leary, Matthew Hathcock , Walter Kremers , Timothy J Nelson , Wanek HLHS Consortium Clinical Pipeline. Autologous stem cell therapy for hypoplastic left heart syndrome: Safety and feasibility of intraoperative intramyocardial injections. J Thorac Cardiovasc Surg. 2019 Dec;158(6):1614-1623.
2. Jonathan Leor , Esther Guetta, Micha S Feinberg, Hanan Galski, Iris Bar, Radka Holbova, Liron Miller, Parvin Zarin, David Castel, Israel M Barbash, Arnon Nagler. Human Umbilical Cord Blood–Derived CD133+ Cells Enhance Function and Repair of the Infarcted Myocardium. Stem Cells. 2006 Mar;24(3):772-80
3. Gregory J Bittle , David Morales, Kristopher B Deatrick , Nathaniel Parchment , Progyaparamita Saha , Rachana Mishra , Sudhish Sharma , Nicholas Pietris Alexander Vasilenko , Casey Bor , Chetan Ambastha , Muthukumar Gunasekaran , Deqiang Li , Sunjay Kaushal. Stem Cell Therapy for Hypoplastic Left Heart Syndrome: Mechanism, Clinical Application, and Future Directions. Circ Res. 2018 Jul 6;123(2):288-300.