Durante l’estate del 2020, Nick Kharufeh si stava godendo la festa del Giorno dell’Indipendenza con la sua famiglia in California. Il giorno dopo, non riusciva a vedere dall’occhio sinistro.

Kharufeh, che ora ha 26 anni, è stato colpito in faccia da un fuoco d’artificio malfunzionante, questo gli ha causato gravi danni e cecità all’occhio sinistro, danni per i quali i suoi medici hanno detto di poter fare ben poco. “Pensavo che la mia vita fosse finita”, dice Kharufeh, che fino all’incidente si era addestrato per diventare pilota.

Solo pochi mesi dopo, tuttavia, la madre di Kharufeh venne a conoscenza di un processo sperimentale a Boston. I ricercatori stavano lavorando su una tecnica protesica pensata specificamente per i pazienti che, come Kharufeh, avevano lesioni a un occhio singolo che non potevano essere trattate con metodi classici.

Un trapianto di cornea può aiutare a ripristinare la funzione e la visione di un occhio danneggiato, ma solo se il paziente ha ancora una riserva sana di cellule staminali intorno alla cornea. Queste cellule staminali – cellule adulte note come cellule staminali limbali, che sono distinte dalle cellule staminali embrionali – mantengono lo strato superficiale chiaro dell’occhio; senza di esse, la cornea diventa irregolare, opaca e dolorosa. Questo era il caso di Kharufeh: un tessuto bianco era cresciuto sopra il suo occhio e si era anche dolorosamente fuso con la palpebra all’indomani del suo incidente.

Lo studio sul trapianto di staminali da cornea sana

Kharufeh raccolse e si trasferì dalla California a Boston per far parte del processo. “Mi è stato detto che non c’era  molta speranza da parte di tutti i miei medici in California”, dice. “Ho pensato, ‘Potrei  anche [iscrivermi] perché il peggio che può accadere è  che rimango cieco in quell’occhio e il meglio che può  accadere è che vedo di nuovo.'” 

Tre anni dopo il suo infortunio, lo scenario migliore si è avverato per Kharufeh e per molte altre persone che hanno preso parte al processo, i cui primi risultati sono descritti in un articolo pubblicato il 18 agosto su Science Advances.

Per questa procedura, in primo luogo, un chirurgo raccoglie le cellule staminali dall’occhio sano di un paziente attraverso una piccola biopsia, spiega il ricercatore principale Dr. Ula Jurkunas, chirurgo corneale presso l’ospedale affiliato ad Harvard Mass Eye and Ear, che ha messo a punto questa tecnica negli ultimi 20 anni. Quindi i tecnici dividono il campione bioptico in pezzi ancora più piccoli e aggiungono enzimi che separano le cellule staminali dal loro tessuto sottostante. Le cellule crescono per circa due settimane, fino a formare un foglio. Il foglio di cellule viene quindi trapiantato nell’occhio ferito, ripristinando il processo naturale che mantiene la cornea funzionante correttamente.

In due pazienti inclusi nel documento Science Advances questa tecnica ha portato a miglioramenti della vista senza ulteriori trattamenti. E in altri due la procedura ha funzionato abbastanza bene da consentire loro di ricevere trapianti di cornea.

Il documento si concentra sulle prime cinque persone che si sono arruolate nello studio, in una delle quali la tecnica di raccolta e innesto delle cellule staminali non ha avuto successo. Kharufeh si è unito alla fase successiva del processo e quindi non è incluso nello studio pubblicato, ma ha subito la stessa procedura e sarà incluso nelle pubblicazioni future.

Altri studi in corso

Altri ricercatori, sia negli Stati Uniti che all’estero, hanno sperimentato vari modi di utilizzare le cellule staminali per ripristinare la vista. I regolatori in Europa hanno già approvato una terapia simile a quella sviluppata da Mass Eye and Ear e altri medici negli Stati Uniti. Secondo Jurkunas altri metodi richiedono una biopsia più ampia, che può essere rischiosa per l’occhio sano del paziente, o cellule donatrici, che potrebbero essere rifiutate dal corpo del ricevente. Il successo dello studio che utilizza una quantità così piccola di cellule di un paziente è una pietra miliare entusiasmante. Detto questo, l’approccio è ancora  sperimentale. Il laboratorio di Jurkunas continua ad affinarlo e dice che il prossimo passo è lavorare con gli enti regolatori statunitensi per progettare studi più approfonditi. Sarà anche importante, dice, assicurarsi che altri chirurghi e laboratori possano duplicare la tecnica che lei e i suoi colleghi del Dana-Farber Cancer Institute, Boston Children’s Hospital e il JAEB Center for Health Research hanno trascorso così tanto tempo a perfezionare.

La procedura descritta nel documento è pensata anche per un gruppo specifico di pazienti: persone che hanno ancora un occhio sano da cui raccogliere cellule staminali, ma hanno anche una lesione estesa abbastanza da escludere un trapianto di cornea. Jurkunas stima che potrebbero esserci circa 1.000 persone solo negli Stati Uniti a soddisfare tale descrizione ogni anno. Jurkunas dice che questo approccio è un “trampolino di lancio” per le future terapie cellulari.

La procedura è già stata importantissima per Kharufeh, la cui visione dell’occhio sinistro è ora sfocata ma funzionale, con il potenziale per un miglioramento ancora più drammatico con ulteriori interventi chirurgici correttivi. “Ora posso muovermi in autonomia nel mio appartamento o attraversare la strada con solo il mio occhio cattivo”, dice.

Kharufeh ha messo da parte il suo sogno di diventare un pilota, ma con il miglioramento della vista e meno appuntamenti di follow-up richiesti in ospedale, sta considerando di tornare a scuola per ottenere il suo Master in Marketing.

“È così bello”, dice, “vedere  dal mio occhio sinistro”.

La conservazione delle cellule staminali ematopoietiche

Le cellule staminali ematopoietiche si possono ottenere dal sangue cordonale neonatale. In Scientia Fides conserva queste cellule all’interno della propria biobanca.

In Scientia Fides è una struttura sanitaria (Biobanca) che ha lo scopo di garantire un’assicurazione biologica a chiunque voglia avere nel tempo, per sé e per i propri figli, un’opportunità terapeutica e diagnostica, immediatamente disponibile attraverso la conservazione autologo-dedicata di cellule staminali adulte con particolare riferimento a quelle contenute nel sangue cordonale.

Attualmente consente a oltre 15 mila genitori di garantire per sé e per i propri figli un’opportunità terapeutica e diagnostica, immediatamente disponibile in ambito oncologico, immunologico e rigenerativo, attraverso la valorizzazione e l’impiego del potenziale biologico di cellule staminali, tessuti e principi derivati. Un impegno che ha portato a 2 brevetti depositati, numerose pubblicazioni scientifiche e una costante collaborazione con la Banca dei tessuti di San Camillo Forlanini di Roma, Ospedale Galeazzi di Milano, Fondazione San Raffaele, Ospedale Galliera di Genova, Coord Blood Bank di New York, Mayo clinic di Phoenix, IRIS di Londra e Università di Padova.

Grazie all’accreditamento FACTNetCord In Scientia Fides può rilasciare i campioni in tutto il mondo poiché collegati con tutti i centri di trapianto e diagnostici sia in Italia che all’estero. L’accreditamento FACTNetcord verifica e convalida l’eccellenza operativa della biobanca confermandone la sicurezza del prodotto lavorato e quindi disponibile per una infusione in caso di bisogno.

Fonte: time.com/6305754/stem-cell-vision-restoration/