La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) può essere trattata con alcuni farmaci ma la condizione non è curabile. Tuttavia, queste terapie possono ridurre il danno del motoneurone, che è la causa della SLA.

La gestione dei sintomi è la pietra angolare del trattamento della SLA. La terapia con cellule staminali è una delle opzioni di trattamento attualmente in esame nelle. Le cellule staminali sono speciali cellule immature che hanno il potenziale per svilupparsi in diversi tipi di cellule.

Lo scopo della terapia con cellule staminali per la SLA è quello di ridurre il danno ai motoneuroni, utilizzando cellule staminali per modificare l’azione del sistema immunitario o utilizzando cellule staminali per sostituire alcune cellule nervose.

Le sfide del trattamento e della cura della SLA

Finora, i ricercatori non sono stati in grado di produrre un farmaco o un intervento in grado di invertire il danno della SLA.

Per sviluppare un trattamento efficacie è necessario superare molte sfide:

La degenerazione dei motoneuroni nel midollo spinale causa questa condizione. I motoneuroni normalmente non si rigenerano se sono danneggiati. Non è possibile effettuare lo screening o prevedere in anticipo se una persona svilupperà la SLA. Attualmente, non c’è modo di prevenire lo sviluppo della malattia.

Le terapie approvate sono state sviluppate solo negli ultimi anni e la ricerca di metodi per il trattamento di questa malattia è in corso.

Le attuali opzioni di trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica

I trattamenti attualmente utilizzati per la SLA agiscono riducendo il danno ai motoneuroni nel midollo spinale, prevenendo il processo biologico che causa il danno cellulare. Questi trattamenti hanno dimostrato di ridurre l’infiammazione e la distruzione dei motoneuroni. Per alcune persone affette da SLA, le terapie possono avere piccoli benefici nel funzionamento neurologico e possono prolungare la sopravvivenza di alcuni mesi.

Cos’è la terapia con cellule staminali?

La terapia con cellule staminali è un tipo di intervento che prevede l’iniezione di cellule staminali nel corpo. Questo trattamento viene utilizzato per fornire al corpo nuove cellule che hanno il potenziale per svilupparsi in cellule mature che possono avere una funzione più sana di alcune cellule dannose nel corpo.

È stato suggerito che un’alterazione della funzione delle cellule immunitarie possa essere la causa di danni ai motoneuroni nel midollo spinale. Uno dei modi in cui le cellule staminali vengono utilizzate nella ricerca sulla SLA è quello di sostituire le cellule immunitarie malate con cellule staminali. Un altro modo in cui le cellule staminali vengono utilizzate nella ricerca sulla SLA è quello di utilizzare le cellule staminali per preservare gli astrociti, che sono un tipo di cellula nervosa.

Come gli scienziati usano le cellule staminali per capire la SLA

Ci sono diversi modi in cui gli scienziati usano le cellule staminali nella ricerca sulla SLA. Alcuni studi sono fatti in un ambiente di laboratorio o con tessuto animale. Pochissimi studi sono stati condotti utilizzando la terapia con cellule staminali sui malati.

Uno dei modi in cui i ricercatori usano le cellule staminali è quello di ricercare i potenziali fattori scatenanti della SLA. Inoltre, la ricerca viene utilizzata per aiutare gli scienziati a comprendere i diversi effetti che il sistema immunitario ha sui motoneuroni e quali tipi di tessuto nervoso sono influenzati dalla SLA.

La ricerca sulle cellule staminali può anche aiutare a determinare se ci sono modi per utilizzare le cellule staminali di una persona o le cellule staminali del donatore per proteggere i motoneuroni o sostituire i motoneuroni nel midollo spinale.

Nuove scoperte nei trattamenti con cellule staminali della SLA

La terapia con cellule staminali è ancora considerata sperimentale nella SLA. Gli studi sono progettati per esaminare se il trattamento è fattibile, sicuro ed efficace.

Finora, gli studi suggeriscono che la terapia con cellule staminali è fattibile, il che significa che è possibile utilizzare le cellule staminali e iniettarle in persone affette da SLA. Anche la sicurezza sembra essere assicurata, poiché i primi studi non mostrano effetti avversi.

La sfida attuale è stabilire l’efficacia della terapia con cellule staminali per il trattamento della SLA che non è ancora stata accertata. Ci sono diversi studi di ricerca in corso che coinvolgono partecipanti con la SLA.

Diversi studi sulle cellule staminali hanno mostrato risultati promettenti nella SLA:

In uno studio clinico che ha utilizzato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe per le persone con SLA, la procedura è stata ben tollerata, ma non vi è stata alcuna evidenza di una modifica significativa nella progressione della malattia. In questa procedura, le cellule staminali vengono raccolte dal sangue o dal midollo osseo e restituite dopo che la persona ha ricevuto un trattamento per interrompere l’attività di produzione di sangue del midollo osseo.

Uno studio ha utilizzato cellule progenitrici neurali umane, che possono formare cellule del sistema nervoso. Le cellule staminali sono state iniettate nel midollo spinale inferiore dei partecipanti. A un anno, non c’è stato alcun effetto negativo. Dei 18 partecipanti, 13 sono morti per progressione della malattia. Un’analisi tissutale di questi partecipanti ha mostrato la sopravvivenza del trapianto e la produzione di GDNF, che è considerato un buon risultato.

Bosutinib, un farmaco a base di cellule staminali pluripotenti (iPSC) usato per trattare il cancro delle cellule del sangue, è in fase di valutazione come possibile trattamento per la SLA. In uno studio, i partecipanti con SLA che hanno ricevuto il farmaco hanno mostrato una diminuzione dei marcatori di danno alla SLA, che sono stati misurati con esami del sangue.

Diverse cose non sono state stabilite, tra cui per quanto tempo potrebbero durare gli effetti del trattamento con cellule staminali e se ci sono fasi della SLA in cui il trattamento può o non può essere utilizzato.

Fonte: verywellhealth.com/als-stem-cell-treatment-6931222