In Svezia verrà aperta la sperimentazione della terapia derivata dalle cellule staminali per il Parkinson Studio di fase 1/2 di STEM-PD nel portare i neuroni dopaminergici nel cervello.
La richiesta di avviare una prima sperimentazione clinica di fase 1/2 di una terapia a base di cellule staminali nelle persone con malattia di Parkinson è stata approvata dall’Agenzia svedese per i farmaci. La terapia, denominata STEM-PD, consiste in neuroni dopaminergici o dopaminergici derivati da cellule staminali che dovrebbero sostituire i neuroni dopaminergici che vengono progressivamente persi nel Parkinson. La dopamina è un importante messaggero chimico nel cervello.
L’avvio della sperimentazione delle cellule staminali sul morbo di Parkinson
“Attendiamo con impazienza questo studio clinico di STEM-PD, sperando che possa potenzialmente aiutare a ridurre il carico significativo del morbo di Parkinson”, dice Malin Parmar, PhD, professoressa presso l’Università di Lund, Svezia. Parmar guida il team STEM-PD in stretta collaborazione con i colleghi dell’ospedale della Skåne University, sempre a Lund, e quelli dell’Università di Cambridge, degli ospedali della Cambridge University e dell’Imperial College di Londra, nel Regno Unito. “Questo è stato un enorme lavoro di squadra per oltre un decennio e l’approvazione normativa è una pietra miliare importante”, ha aggiunto Parmar. Prova che ha arruolato 8 persone con Parkinson moderato su invito della Skåne University, che è lo sponsor clinico dello studio. Tutti gli otto pazienti arruolati saranno sottoposti a trattamento proprio presso l’università. La sperimentazione dovrebbe partire una volta che le autorità svedesi avranno effettuato un’ispezione del sito clinico. Otto adulti con sintomi moderati del Parkinson saranno reclutati su invito, con inviti prima inviati a pazienti potenzialmente idonei in Svezia e poi eventualmente estesi a quelli visitati presso gli ospedali universitari di Cambridge. Non è possibile candidarsi come volontari per partecipare a questo studio.
Cos’è il morbo di Parkinson?
Il morbo di Parkinson è caratterizzato dalla progressiva perdita di neuroni dopaminergici nella regione della substantia nigra del cervello. Molti di questi neuroni inviano segnali allo striato, una regione del cervello coinvolta nel controllo dei movimenti volontari. Quando ciò non accade, i sintomi motori del Parkinson si manifestano. Di solito iniziano con tremore, lentezza nei movimenti e difficoltà a camminare e a mantenere l’equilibrio. Le attuali terapie per la malattia si concentrano principalmente sul ripristino della segnalazione della dopamina nel cervello per ridurre la gravità dei sintomi. Ma gli sforzi di ricerca sono sempre più concentrati sulla terapia cellulare per sostituire i neuroni dopaminergici perduti, affrontando la causa alla base del disturbo neurodegenerativo. Il prodotto STEM-PD è derivato da cellule staminali umane di embrioni che possono maturare in quasi tutti i tipi di cellule del corpo. “L’uso delle cellule staminali in teoria ci consentirà di produrre quantità illimitate di neuroni dopaminergici e quindi apre la prospettiva di poter portare questa terapia a un’ampia popolazione di pazienti. Questo potrebbe trasformare il modo in cui trattiamo il morbo di Parkinson”, ha affermato Roger Barker, PhD, responsabile clinico dello studio e ricercatore principale. Barker è professore di neuroscienze cliniche all’Università di Cambridge. Le cellule staminali sono state riprogrammate in laboratorio per maturare in neuroni produttori di dopamina che possono essere trapiantati nello striato delle persone con Parkinson. Il prodotto STEM-PD è stato fabbricato presso il Royal Free Hospital di Londra, secondo le linee guida delle buone pratiche di fabbricazione per garantire che le cellule siano sicure e coerenti tra i lotti, afferma il comunicato. Il passaggio ai test clinici è supportato da studi preclinici su modelli animali di Parkinson in cui è stato dimostrato che i neuroni dopaminergici ripristinano in modo sicuro la funzione motoria persa. “Il prodotto STEM-PD è sicuro e altamente efficace nel ripristinare i deficit motori nei modelli preclinici del morbo di Parkinson”, ha affermato Agnete Kirkeby, PhD, professore associato presso l’Università di Lund che ha guidato lo sviluppo iniziale della terapia.
Sicurezza della terapia del Parkinson a base di cellule staminali a dosi variabili tra gli obiettivi
Lo studio STEM-PD, identificato nel comunicato come EudraCT 2021-001366-38, testerà dosi crescenti della terapia in otto pazienti con Parkinson. I partecipanti avranno i neuroni produttori di dopamina trapiantati direttamente nel loro striato mediante chirurgia stereotassica utilizzando un dispositivo personalizzato. La chirurgia stereotassica utilizza un sistema di coordinate che consente a un neurochirurgo di mappare con precisione il trapianto nello striato. L’ospedale della Skåne University ha già eseguito trapianti cellulari simili. “I nostri team hanno precedentemente eseguito prove di trapianto cellulare nella malattia di Parkinson, ma questa è la prima sperimentazione che utilizza un medicinale derivato da cellule staminali per la sostituzione dei neuroni della dopamina”, ha affermato Håkan Widner, rappresentante dello sponsor dell’ospedale della Skåne University, dove lavora come consulente senior in neurologia.
L’obiettivo principale della sperimentazione è determinare la sicurezza e la tollerabilità dei neuroni produttori di dopamina trapiantati un anno dopo la procedura. Come obiettivi secondari, i ricercatori esamineranno la sopravvivenza e la funzione delle cellule trapiantate utilizzando l’imaging cerebrale, nonché i cambiamenti nella gravità dei sintomi tra i pazienti trattati. Gli studi preclinici e clinici di STEM-PD sono stati finanziati da agenzie di nazionali e dell’Unione Europea. La sperimentazione è supportata anche da Novo Nordisk, segnando l’inizio di una collaborazione per lo sviluppo futuro del prodotto.
Fonte:
Trial of Stem Cell-derived Therapy for Parkinson’s to Open in Sweden