Quando diciamo che il sangue del cordone ombelicale è un’assicurazione biologica a tutela della salute della famiglia è proprio così.
Ripercorriamo assieme il perché oltre 350.000 genitori hanno deciso di conservare le staminali cordonali.
Trapianto autologo e compatibilità
Il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) e la terapia immunosoppressiva (TSI) rappresentano le pietre miliari per il trattamento dei disturbi idiopatici ed ereditari del midollo osseo (BMF) come la leucemia, il linfoma, l’anemia aplastica idiopatica, l’anemia di Fanconi, l’anemia di Diamond-Blackfan e la discheratosi congenita.
L’ HSCT da un donatore compatibile che utilizza il midollo osseo come fonte di cellule staminali, ha rappresentato per molti anni l’opzione di trattamento di prima linea per tutti i pazienti con BMF (1).
Tuttavia una classificazione e una diagnosi appropriate dei pazienti con BMF e dei donatori potenzialmente compatibili sono obbligatorie per la gestione clinica di entrambi, per la scelta della fonte di cellule staminali opportuna, per il regime preparativo in caso trapianto, per il rischio stimato di complicanze e per il follow-up di pazienti e familiari, richiedendo molti mesi per l’arruolamento (2).
Inoltre, il trapianto allogenico (da un donatore compatibile) di cellule staminali emopoietiche del midollo osseo è limitato dalla mancanza di donatori istocompatibili.
Il donatore ideale è un fratello HLA-identico, seguito da un fratello donatore HLA-compatibile.
Si consideri che solamente un quarto dei pazienti possiede un fratello compatibile!
Per di più, le percentuali di sopravvivenza, libera da malattia, a lungo termine possono essere inferiori rispetto a quelle con donatori fratelli HLA-identici o rispetto al trapianto autologo (utilizzando cellule proprie).
Pertanto, in caso di mancanza di un donatore di midollo osseo compatibile o fallimento del TSI vengono prese in considerazione altre fonti di cellule staminali.
Negli ultimi anni la fonte alternativa di cellule staminali ematopoietiche d’eccellenza è rappresentata dal cordone ombelicale!
In questo contesto, il sangue del cordone ombelicale offre una fonte alternativa di cellule staminali, sicura, rapidamente disponibile e senza alcun rischio per mamma e bambino!
Il primo impiego di staminali cordonali
Il primo trapianto di cellule staminali emopoietiche dal cordone ombelicale (CBT) è stata eseguito nel 1988 presso l’ospedale Saint Louis di Parigi su un bambino di 5 anni a cui era stata diagnosticata una BMF secondaria ad Anemia di Fanconi. Per l’operazione sono state usate le cellule crioconservate della sorellina non affetta.
Il bambino è riuscito a ricostituire il proprio sistema immunologico ed ematologico nel giro di un mese che si è mantenuto tale per oltre 30 anni dopo il trapianto (4). Questa è stata la prima dimostrazione del concetto che le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale di un solo neonato sono sufficienti per ricostituire definitivamente il sistema linfoematopoietico ospite!
Perché conservare
I principali vantaggi dell’utilizzo delle cellule staminali del cordone ombelicale sono:
- l’assenza di rischi per il ricevente,
- il ridotto rischio di trasmissione di infezioni,
- la pronta disponibilità.
Dal momento che il sistema immunitario dei neonati è ancora poco maturo, il sangue cordonale può essere usate anche in caso di non completa compatibilità tra donatore e ricevente, rispetto alle cellule staminali provenienti da un donatore adulto.
Infatti, quando si trapiantano cellule staminali emopoietiche del cordone ombelicale, il rischio del paziente di sviluppare la cosiddetta graft-versus-host disease (GVHD), una condizione in cui le cellule del sistema immunitario del donatore attaccano i tessuti e gli organi del ricevente, è molto inferiore rispetto a quando si utilizzano le cellule staminali da sangue periferico e da midollo osseo.
Gli studi della comunità scientifica
La comunità scientifica, insieme ai medici e ricercatori dell’EUROCORD, organizzazione e ente di ricerca dedicato allo studio del trapianto di sangue del cordone ombelicale (5), riportano diversi studi incentrati sugli esiti positivi del CBT in pazienti con BMF.
MacMillan e al. hanno analizzato e confrontato i risultati di 130 pazienti affetti da Anemia di Fanconi sottoposti a HSCT e CBT riportando esiti paragonabili tra le due fonti di cellule staminali (6).
Risultati simili e promettenti sono stati osservati anche in altri tipi di BMF come l’anemia aplastica idiopatica, l’anemia di Diamond-Blackfan e la discheratosi congenita.
Questi studi dimostrano che il sangue del cordone ombelicale rappresenta un’ottima alternativa in caso di fallimenti di trapianto del midollo osseo o di terapia immunosoppressiva, dimostrando analoghi tempi di recupero e di sopravvivenza.
La questione della compatibilità è importantissima: in caso di CBT allogenico, per esempio, vengono impiegate 1 o 2 unità di sangue del cordone ombelicale con non più del 30% di incompatibilità tra l’unità e il ricevente. (7).
Questo rappresenta un fattore limitante per il CBT allogenico (da donatore) in quanto non sempre la fortuna alza la cornetta del telefono per informarci che è disponibile un cordone ombelicale compatibile al 100% con il nostro o con quello dei nostri bimbi. Per questo motivo sempre più genitori decidono di conservare le cellule staminali del cordone dei propri bambini al momento della nascita.
Ancora una volta, la comunità scientifica sottolinea l’importanza di non buttare il cordone ombelicale dei nostri neonati perchè questo rappresenta un’assicurazione biologica importante in caso di necessità e uno scrigno prezioso subito pronto e disponibile!
Ciò che conta è affidarsi ad una Biobanca accreditata FACT-Netcord così da garantire una conservazione e un rilascio certo e sicuro in tutto il mondo.
Fonti:
- Gluckman E, Wagner JE. Hematopoietic stem cell transplantation in childhood inherited bone marrow failure syndrome. Bone Marrow Transplant 2008;41:127-32.
- Shimamura A, Alter BP. Pathophysiology and management of inherited bone marrow failure syndromes. Blood Rev 2010;24:101-22.
- Bacigalupo A, Hows J, Gluckman E, et al. Bone marrow transplantation (BMT) versus immunosuppression for the treatment of severe aplastic anaemia (SAA): a report of the EBMT SAA working party. Br J Haematol 1988;70:177-82
- Gluckman E, Broxmeyer HA, Auerbach AD, et al. Hematopoietic reconstitution in a patient with Fanconi’s anemia by means of umbilical-cord blood from an HLA-identical sibling. N Engl J Med 1989;321:1174-8
- https://www.eurocord.org/
- MacMillan ML, DeFor TE, Young JA, et al. Alternative donor hematopoietic cell transplantation for Fanconi anemia. Blood 2015
- Simona Pagliuca, Annalisa Ruggeri, and Régis Peffault de Latour. Cord blood transplantation for bone marrow failure syndromes: state of art. Stem Cell Investig. 2019