Come giustamente scrive Daniela Mattalia su Panorama.it, i nomi sono complicati: leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.
Si tratta di due malattie genetiche rare, famigliari invece a coloro che ne sono affetti, soprattutto ai genitori di bambini che purtroppo hanno pochissime speranze di farcela a superarle.
La leucodistrofia metacromatica è una malattia neurodegenerativa, la sindrome di Wiskott-Aldrich è una rara forma di immunodeficienza che colpisce i maschi.
Una luce, una speranza, arriva da due sperimentazioni cliniche, condotte da ricercatori dell’ Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) e pubblicate sulla rivista Science.
“La qualità della ricerca del San Raffaele è un patrimonio nazionale da tutelare e incentivare – commenta Luana Piroli dal suo blog, direttore generale della biobanca InScientiaFides – e la nostra Fondazione si onora di condurre progetti insieme a studiosi di questo livello. Due settimane fa, proprio al San Raffaele, abbiamo organizzato un meeting scientifico nel quale
Chiara Bonini, Giuseppe Peretti e Vania Broccoli, ricercatori al San Raffaele, hanno condiviso con altri scienziati e col pubblico presente il percorso di ricerca che stanno compiendo nei rispettivi ambiti, sempre a contatto con le cellule staminali adulte”.
In entrambi i casi evidenziati da Panorama.it, i ricercatori hanno applicato la terapia genica somministrando a 15 piccoli malati di varie nazionalità (9 con leucodistrofia e 6 con Wiskott-Aldrich, dai 3 ai 9 anni di età) cellule staminali derivanti dagli stessi pazienti, ingegnerizzate e poi reinfuse.
Se la sperimentazione sarà confermata da ulteriori test, questo tipo di terapia genica potrebbe essere applicata anche ad altre malattie: in futuro, le cellule del sangue, rese più efficienti e combattive, potrebbero contrastare con successo tumori o infezioni.
Fonte: Ufficio Stampa InScientiaFides